《自然》本周在线发表的一篇论文Predictable and precise template-freeCRISPR editing of pathogenic variants中报告了一种方法,可以开元棋牌通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为遗传疾病的研究和潜在疗法提供了新的可能性。

Cas9介导的DNA修复产物的高通量测定有助于inDelphi模型的设计。

Shenet al.

虽然CRISPR–Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术,但保证这项技术的准确性尤其重要。

CRISPR–Cas9基因组编辑常用DNA“模板”来确保DNA修复的准确性,或将特定的DNA序列导入基因组中。因此,缺少这些模板的DNA修复常被认为不够准确。

现在,美国布列根和妇女医院及哈佛医学院的Richard Sherwood及同事发明了一种用机器学习预测基因组修复结果的方法,实现了精准的无模板Cas9编辑。作者用一个含有近2000对Cas9向导RNA(gRNA)和九乐棋牌人体DNA靶点的数据库,训练了一个名为“inDelphi”的机器学习模型。

经该模型识别,5-11% 靶向人体基因组的Cas9 gRNA能在超过50%的情况下(被称为“精准-50”)产生单一且可预测的修复结果。inDelphi还能利用无模板Cas9编辑识别并预测出合适的致病基因变异靶标,包括一些曾被认为无法用该方法找到的靶标。

inDelphi准确地预测了几乎所有的编辑结果。

Shenet al.

最后,作者通过实验证明,人体细胞中与Hermansky-Pudlak综合征、Menkes病以及家族性高胆固醇血症这三种疾病有关的近200种致病变异,其编辑和修复的准确性都能达到精准50的标准。

这一研究结白金会果建立了一欧博平台种实现精准、无模板基因组编辑的方法。

Nature|doi:10.1038/s41586-018-0686-x

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